2013年1月，5个科学家团队发表了关于他们成功地把CRISPR技术用于活体动物或人类细胞的研究论文。杜德纳并没有赢得这场竞赛：最早发表的两篇论文来自马萨诸塞州剑桥的两个实验室——一个在布罗德研究所，另一个在哈佛大学。
修改人类细胞
康奈尔大学韦尔医学院的癌症生物学家卢卡斯·道对于当年获悉CRISPR技术潜力的情景记忆犹新。他回忆说：“阅读这些论文让人感觉太神奇了。”
道和同事们很快发现，这种方法能可靠地剪除人类癌细胞中的DNA片段。
道说：“它成了一个挂在嘴边的动词。很多人会说，‘你们CRISPR了这个吗？’”
癌症生物学家们开始系统性地改变癌细胞中的每一个基因，以弄清哪些基因与疾病有关。同样位于剑桥的KSQ医疗公司的研究人员利用CRISPR技术发现了一个对某些肿瘤的生长至关重要的基因，并在去年开始对一种阻断该基因的药物进行临床试验。
卡里布生物科学公司（杜德纳为联合创始人）和CRISPR医疗公司（沙尔庞捷为联合创始人）都在进行用另一种方式抗击癌症——即通过编辑免疫细胞以便更积极地攻击肿瘤——的CRISPR疗法临床试验。
这些公司和其他多家公司也在利用CRISPR技术以尝试逆转遗传性疾病。今年6月12日，CRISPR医疗公司和位于波士顿的弗特克斯生物制药公司在一次科学会议上提交了它们对75名患镰状细胞性贫血或β地中海贫血的志愿者的临床试验新结果。这两种疾病会损害血红蛋白，即红细胞中运送氧的蛋白质。
这些研究人员利用了人类拥有不止一种血红蛋白基因的事实。其中一种被称为“胎儿血红蛋白”的基因副本通常只在胎儿体内活跃，在出生后几个月便会关闭。
研究者从志愿者的骨髓中提取未成熟的血液细胞。然后他们使用CRISPR技术剪切掉通常会关闭“胎儿血红蛋白”基因的开关。当这些经过编辑的细胞被送回到患者体内时，它们可以发育成为富含血红蛋白的红血球。
在一次血液学会议上发言时，研究人员报告说，在接受治疗的44名β地中海贫血患者中，有42人不再需要定期输血。在31名镰状细胞性贫血患者中，没有一个人再出现通常会让他们被送进医院的含氧量急剧下降。
CRISPR医疗公司和弗特克斯公司希望在今年年底前申请政府监管机构批准这项治疗。
改变植物基因
这项让医学研究人员能够修改人类细胞的技术，也正在让农业科学家得以改变农作物基因。当第一批CRISPR研究论文出炉时，当时在法国国家农业研究院工作的小麦专家凯瑟琳·弗耶立即认识到了其促进自己从事的研究工作的潜力。
她说：“我当时说，‘天哪，我们有工具了’。我们可以让育种工作用上兴奋剂了。”
在剑桥的一家农业公司，弗耶正在负责使用CRISPR技术培育大豆和其他用水量较少作物品种的工作。在美国以外，英国的研究人员已经利用CRISPR技术培育出了一种能够生成维生素D的西红柿。
由于CRISPR技术能够被用于如此众多的不同行业，其专利成为了一场旷日持久争端的主题。分别由布罗德研究所和加利福尼亚大学领导的两支团队都就基于活细胞CRISPR-Cas9系统的原始版本基因编辑技术申请了专利。布罗德研究所在2014年获得了专利，而加利福尼亚大学的回应是诉诸法庭。
今年2月，美国专利审判和上诉委员会的裁决很可能是关于这一争端的休止符。裁决结果对布罗德研究所有利。
伊利诺伊大学法学院生物技术专利专家雅各布·谢尔科预言，从加利福尼亚大学获得CRISPR技术许可的公司将需要向布罗德研究所支付专利使用费。
他说：“那些资金雄厚的CRISPR技术公司，那些在临床试验方面走得最远的公司，几乎肯定需要给布罗德研究所开出巨额支票。”
许多科学家发明了新版本的CRISPR技术，从而克服了原始版本的某些缺陷。例如在哈佛大学，刘如谦和同事们利用CRISPR技术在DNA双链的一条链中弄出一个裂口，而不是把它们完全弄断。这一被称为“碱基编辑”技术的过程，使他们能够精准地改变单个DNA基因字母，从而大大降低基因受损的风险。
刘如谦与人联合创办了一家研制碱基编辑药物的医疗公司。今年晚些时候，该公司将在镰状细胞性贫血患者身上试验其第一种药物。
刘如谦与同事们还把CRISPR分子附着到一种被病毒用来把它们的基因插入宿主DNA中的蛋白质上面。这种被称为“引导编辑”的新方法可以让CRISPR技术能够对较长的遗传物质片段进行修改。
