如果给孩子吃药控制病情，张如婷算了一笔账：孩子今年6周岁，22公斤，无苯丙氨酸粉一个月大概需要八罐，每罐258元；“科望”每天需要40毫克，算下来每月费用大概是5500元。这两种药物都需随着孩子体重的增大而增加用量，花费的费用会越来越高。
张如婷和丈夫在潮州打工，一个月收入1万元，孩子的药费要用掉一半，他们负担不起。于是，她将目光转向一家中国台湾公司出售的仿制药，价格相对便宜。
仿制药一盒100粒，每粒10毫克，近一年来每盒费用在890元—950元间波动，孩子每月需吃120粒，花费在1100元左右，价格仅为“科望”的三分之一。张如婷告诉《财经》记者，
更重要的是，BH4在中国台湾有药品许可证，是合规的，但在中国大陆还没有，因此并不合规。患者要买仿制药，得冒着重重风险，比如买到假药。
从中国台湾购买仿制药的患者，需要将价格折合美元汇率才能转账购买，药品价格也随汇率的波动而起伏 。张如婷现在想购买中国台湾仿制药，需要在银行个人对公账户转账，“比较麻烦，银行的人也很不乐意帮我们做这个事儿，因为本身好像也不是很合规矩”，但这对他们来说是“救命药”，只能铤而走险。
疫情影响下，药物也经常在海关被扣，没有保障。这也是来自北京的吕文宁愿四处奔走，也不愿给孩子吃仿制药的原因。
张如婷还担心仿制药的药效稳定性和副作用的。她说，不是不想让孩子吃“科望”，而是没有政策补贴吃不起，才会选择中国台湾仿制品。
现在连这个犹豫的机会也没有了，“科望”要退出中国市场。
这200多名患者中真正吃得起“科望”的不足10%，“北京、青岛、四川等部分地区的亲友吃“科望”的多些，因为他们有补贴政策”。 即便住在这些有政策补贴的地区，“外地人”也享受不到，因为这些政策会限制买药人的出生地、户籍等。
6月，“科望”的国内市场代理商——百傲万里（上海）生物医药技术咨询有限公司（下称“百傲万里”），与国家卫健委及各地市卫健委进行沟通，“不再就‘科望’进口药品注册证进行再注册”。
沟通中提及，本药最初于2010年9月25日获得国家药监局批准，之后进行了再注册，最新一次再注册为2018年获得批准，有限期至2023年3月21日。
“目前还不是十分能够确定，是有这个打算。”
对方表示，这不是因为国内市场有无吸引力的问题，而是在国外已经有治疗BH4病种的仿制药上市了，从前使用“科望”的患者市场大量流失。拜马林制药从整体考量来看，认为再继续保留的价值不大。
这也是药企要考虑的一笔经济账。 “如果用药患者数能达到1000人，我们可能就会有一定利润了。”一位生产某罕见病仿制药的药企相关负责人曾说。
甚至已有罕见病药企对是否推动药品进国家医保打了“退堂鼓”。“我们也在观察进医保的罕见病药品情况，用药量并没有增加多少，大幅降价带来的经济成本是我们得考虑的。”一位药企相关负责人坦言。
当然，开发罕见病用药是有商业价值的。 国外的药厂有很多的布局都是从罕见病用药进行突破，然后再扩大适应症到其他的治疗领域。 因为，“孤儿药”的身份不仅可以缩短药物上巿时间，其上市成功率也比较高。
通过对过去十多年的新药上市统计，“孤儿药”开发的成功率远远高于一般的药物，大概是一般药物的三倍以上。让各方有利可图，也是药企研发罕见病药物，报批、定价和销售的基本逻辑。
仿制药难买，原研药“科望”又一药难求，急需用药的患者却等不起，《临床急需药品临时进口工作方案》是 6月29日，国家卫健委和药监局官网发布的文件，适用于国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品。
这也成为这个患者群体目前可选的最保险的一条路。
中日友好医院是“科望”的牵头进口机构。《财经》记者从北京中日友好医院的药房了解到，
这对北京市的患者来讲，无疑是个好消息。得知孩子的药短期内终于有了着落，吕文很感激，“北京卫健委是第一个书面给国家卫健委写文件提交说明的，中日药房也一直想办法弄库存。”
张如婷告诉《财经》记者，由于距离太远、户籍条件限制、药品自身易受氧化的特点等原因，“就算北京有药，我们也不会去买”。“科望”从前在广州大药房和深圳医院可以按粒卖，在广州一粒的价格大约293.83元，在深圳一粒约249元。
