这么多钱砸下去,表面上看仍一无所获。但是从专业的角度看,人类已经在无限接近“攻克”阿尔茨海默病了。
美国FDA药品审评研究中心临床药理审评部定量药理学审评室前主任、朗来科技CEO王亚宁博士曾在同写意直播间等多个行业交流活动上指出,虽然都叫Aβ药物,但是包括阿杜卡玛单抗、仑卡奈单抗,以及罗氏的Gantenerumab在内的药品已经是新一代的Aβ抗体药物了。
这些药物与以往失败的药物相比,最关键的差别就是降低Aβ的“量”已经大大增加了。“量变足够大才能导致质变”。仑卡奈单抗的全球三期临床试验结果,也确实在一定程度上证明了早期清除淀粉样蛋白对减缓病症发展的好处。但如果考虑到同时服用抗血凝药物,那就是另外一个故事了。
除了Aβ单抗赛道,在阿尔兹海默症治疗上还有其他选手吗?
在Aβ单抗赛道上,除了渤健、卫材、罗氏,还有礼来、恒瑞的管线尚无定论。此外,Tau蛋白药物、基因疗法等临床试验,也都在推进中。在先驱们纷纷折戟、受挫之后,礼来的Aβ抗体药Donanemab就成了下一个“希望之星”,目前该药三期临床正在进行中,预计2023年初将有分晓。
对于企业来说,阿尔茨海默病用药研发就像一场极限挑战,哪怕研发周期长、成功率低,但广阔的市场,使得巨头们宁可白白烧钱,也不肯放过任何可能性。如果错失机会,就会丧失广大市场。更糟糕的是,对手可能占领这个战场。
从这个意义上讲,无论遇到多少挫折,至少跨国巨头们是不会轻易放弃这一赛道的。
就在陆续有阿尔茨海默病用药坏消息传出来的情况下,跨国药企百时美施贵宝还是花了9600万美元投资了一家相关的早期生物技术公司。这家叫做Cajal的公司在阿尔茨海默病领域的研究,还在“发现潜在靶点”阶段。
在人类征服阿尔茨海默病的战场上,没有巨头和小公司的差异,所有深厚的经验积累、荣耀的过去,统统一文不值。毕竟,对于一个成因至今仍然成谜的病症,要成为最后的赢家,除了资金、技术积累,也许还要寄希望于基础研究有更多新的突破。
最终“出线”的那一个,无论是巨头还是创业公司,很可能占据大部分市场,而最终走到研发终点的那些公司,又将如何改变新药研发的技术轨迹?