距离我最初写下徐伟为患有罕见病儿子自制药的故事即将一年。
从北京医院对面的小旅馆内，拿着翻译软件阅读文献开始，高中学历的徐伟翻过了一座座山，终于来到了最后一座险峰——基因治疗——面前。
无数人在这条路上陪他走过——如同通往珠峰的道路上，夏尔巴人为登山者修路，在冰川沟壑间放置好金属梯子，最终登山者和向导一起征服雪山。
北京的临床医生提供了最初的诊疗帮助，媒体让徐伟被看见，蓝图和云舟研发和生产了基因药，两家医院共同完成了给药，但还有更多的未完成……
徐伟明白，帮助他的人也明白，每个人只能陪他走一段路。
向导们已经完成了使命，但对于徐伟来说，基因治疗只能为孩子争取有限的时间：脑损伤不可逆，错失的黄金发育期如何补救，如何让孩子尽可能接近正常人……
所有的问题，都是留给徐伟人生亟待探索的目标。
所有的善意，也都依旧保持着清晰的边界感。基因治疗前，徐伟与基因公司和医院签订了协议，愿意接受孩子在基因治疗中的一切风险。
徐伟明白风险就在那里，如果治疗失败，他将从人群中消失，在世界的某一个角落流浪。
在灯光下、争议中，徐伟要为儿子再挣一次命。
这一次的“探险”，徐伟需要同行者。
属于一个人的临床试验
6月6日是徐颢洋的3岁生日，也是像他这样的Menkes综合征患者被判死刑的年龄：在徐伟查到的所有文献中，大都有着这样一句结论——“通常3岁内死亡”。
这天昆明刚刚下过一场雨，到了吃菌子的好时节。
奶奶烧了一大桌子菜，有雨后新鲜冒出头的见手青。徐伟带着徐颢洋刚从医院回来，躺在床上休息，父子俩睡姿都一样，直到女儿露露的电话打来，“帮我祝狗蛋生日快乐！”
3岁的徐颢洋相较一年前没有太大变化，体重还是8公斤，身高还是85cm，吃饭只能喂糊糊，依然容易呛到，身体虚弱多汗，一天得换好几套衣服。
因为基因缺陷，徐颢洋的身体没办法吸收铜离子，生长发育严重落后。铜补充剂依然是目前Menkes综合征的唯一有效的一线治疗药物，它足够成熟，在质控做得好的情况下，也足够安全。
那个后来被广为人知的“药神父亲”在成功制备氨酸铜和伊利斯莫铜后，再也无法更进一步。
大部分时间，徐颢洋只能躺在大人怀里，瘦小的胳膊和腿耷拉着，不停地流口水，小嘴里原本就不多的牙齿又脱落了几颗。
在Menkes领域，基因疗法被当作最后的希望。2018年，Cell杂志发表了Stephen G. Kaler的剂量探究实验结果，Stephen用最适合穿透血脑屏障的AAV9做载体把正常的ATP7A片段注入侧脑室中，并联合使用组氨酸铜后，发现高剂量联合用药可以将模型小鼠的300天生存率从0提升到53.3%。
但中国没有公司愿意为这个100多人的罕见群体付出数以亿计的研发成本，全球范围内，Cyprium公司的临床研究已经四年多没有公布进展了。
留给徐伟的时间不多了。他必须赶在疾病进一步发展之前，完成基因治疗给药，为孩子的后续治疗争取更多时间。
上一次，他建立了只属于一个人的简易实验室，这一次，他要发起一个只属于徐颢洋一个人的基因治疗临床试验。
无数双眼睛盯着事件的进展，等待着这个父爱如山的励志故事能锻造一个传奇。
一个标准流程下研发基因药，从立项到临床一般需要五到八年。
但徐伟的合作伙伴们推迟了其他项目，调动了团队的中坚力量，最终将时间压缩到了不到一年。十几种方案逐一在体外和动物身上进行试验，在安全有效间确定了最高剂量。
从确定基因治疗的临床时间开始，徐伟开始频繁开车去建水看望孩子，担心颢洋会在3岁的节骨眼上出什么差错。
徐伟常常梦到颢洋，有时是孩子长大了，到了和露露一样上学的年纪，但更多的时候是噩梦。
以往，都是妻子发现孩子有情况后打电话给他，他才开车回去。而现在，只要徐伟感到焦虑，就会立刻出发，只有把颢洋抱在怀里、感受到呼吸，才能暂时缓解他的焦虑。
