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专访陈佳教授:用新型变形式碱基编辑,解决临床应用关键障碍

常驻编辑 健康常识 2022-12-09 碱基   脱氨酶   胞嘧啶   编辑   基因治疗   编辑器   载体   基因   专访   障碍   百科   教授   形式   关键   结构
正序生物于2021年完成了4000万元人民币的天使轮融资,并与上海科技大学签署总金额逾1.7亿元人民币的专利组合全球独家永久授权协议。其包含:具有高产物纯度的增强型碱基编辑器(enhanced BE)、可在基因组A/T富集区域内开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器(dCpf1-BE)、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型碱基编辑器(hA3A-BE)和不激活DNA损伤响应通路的Cas12a碱基编辑器(BEACON)、可同时消除各种脱靶突变的变形式碱基编辑器(tBE)等。V52拜客生活常识网


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现在,正序生物正在将这些具有自主知识产权的碱基编辑系统开发为新型疾病治疗方法。V52拜客生活常识网


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从学术到创业的心路历程V52拜客生活常识网


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未来百科:首先请介绍一下自己的个人经历,包括学术经历和创业经历。V52拜客生活常识网


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陈佳:我在南开大学获得了本科学位,在中科院上海生化细胞所获得了博士学位,然后在美国国立卫生研究院做了5年的博士后研究,2014年底回到上海科技大学建立了自己的实验室。V52拜客生活常识网


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做博士后时,我研究的是DNA损伤修复。回国开展独立研究工作后,我们首先利用CRISPR-Cas9系统作为工具来做基础研究,在Cas9产生的DNA损伤修复过程当中发现了一种胞嘧啶脱氨酶,它可以在DNA修复过程中产生新的突变。随着技术的不断发展,我们从分子机理入手,希望对新型的编辑工具进行开发和优化,恰好在这个时候,一种新的基因编辑技术Base Editor(碱基编辑器)出现了。该技术也是利用了胞嘧啶脱氨酶,所以自然而然的,我开始了碱基编辑领域的研究,在实验室和合作伙伴的共同努力下,我们开发出了5大系列、近20种碱基编辑器,包括最新的变形式碱基编辑器(tBE)V52拜客生活常识网


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2019年底,上海科技大学组织了双创大赛,我从这个时候开始见了一些投资人,开启了从科研到产品From bench to bed的历程。

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