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专访陈佳教授:用新型变形式碱基编辑,解决临床应用关键障碍

常驻编辑 健康常识 2022-12-09 碱基   脱氨酶   胞嘧啶   编辑   基因治疗   编辑器   载体   基因   专访   障碍   百科   教授   形式   关键   结构
所以我觉得必须要有非常硬的核心技术才能走向世界。实际上这也是我们几位创始人成立正序生物的一个初衷,就是希望能够用我们真正来源于中国的技术帮助患者,这些患者不光是我们中国的患者,也是全世界的患者。这是我们四位创始人的初衷,也是我们王丽洁博士和所有正序人的梦想。V52拜客生活常识网


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未来百科:现在国家各级政府,以及很多科研院校都在鼓励科学家创新创业,你觉得科学家创业怎样才能更大概率成功呢?V52拜客生活常识网


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陈佳:鼓励科学家创新创业,其实就是希望能够把真正原创的技术做成中国创造或者中国智造。首先就是要有自己原创的技术,这样才有足够竞争力,这也是最核心的要素。当然还需要一个好的团队,科学家出来创业,最熟悉自己技术还是自己实验室的成员,比如从我们实验室毕业的像王丽洁博士这样优秀的人才。另一方面我认为可以从工业界找懂得药物生产、药企管理的高水平人才,形成一个组合。也就是好的科学家加上好的团队,才能把我们想要做的事情做好。V52拜客生活常识网


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未来百科:最近美国有一家叫做Tessera的公司,称他们开发的基因书写(Gene Writing)相比CRISPR基因编辑更具优势,有望颠覆基因治疗,你怎么看待这一技术呢?V52拜客生活常识网


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陈佳:实际上还是要看这些公司具体应用的技术,所谓的gene writing就是想把比较长的片段整合到基因组里,这个技术如果能够做成的话还是很好的。目前来看,成熟度跟Cas9和碱基编辑相比,这些技术还需要再进一步发展。另一方面就是这个技术到底能做什么?如果做遗传病治疗的话,实际上大部分遗传性疾病都是单碱基突变或者是多了几个碱基少了几个碱基的这种小片段的插入或者缺失。这种情况下,碱基编辑技术的效率和安全性已经很好了,gene writing这种涉及大片段改写的方式,适用场景可能还需要进一步思索。V52拜客生活常识网


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未来百科:业界有观点提到脂质纳米颗粒(LNP)作为基因编辑治疗的递送载体,也提到了LNP的潜在优势和安全性上的考量。你也曾提到了瞬时表达载体对于基因编辑来说更合适,这是否意味着正序生物以后会更重视瞬时递送系统,而不是AAV载体呢?V52拜客生活常识网


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陈佳:AAV和LNP这两种递送载体,是有明显不一样的地方,总的来说LNP这种瞬时表达的方式确实是更适合基因编辑。然而AAV发展了这么多年,从递送效率、组织器官靶向性等方面来说,还是更为成熟的。我们现在是两种递送载体都在做。LNP是一个比较新技术,但我们的联合创始人殷昊是LNP专家,所以碰到合适的靶点合适的器官我们会尝试用LNP递送,但是在一些比较经典的领域,比如说眼科,我们仍然倾向于使用更成熟的AAV递送载体。V52拜客生活常识网


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总的来说,我们的tBE是一个非常新的技术,我们会积极探索它和新递送技术如LNP的组合,同时在一些成熟领域还会继续使用AAV递送,这二者并不冲突,而是相互补充的

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