实际上，编辑PCSK9基因也是目前基因编辑领域内的一个热点，在我们论文发表之后没多久，Nature 和 Nature Biotechnology 又分别发表了不同团队的两篇论文，同样都是用碱基编辑技术来敲除PCSK9基因。其中一个是来自美国的Verve Therapeutics公司，他们公司也在今年5月份在纳斯达克上市了。
所以总的来说，碱基编辑是一个很好的工具，不仅可以用于治疗单基因的罕见疾病，同样也可以治疗和预防常见病。
未来百科：正序生物的管线和Beam和Editas挺类似的，可以这么认为吗？
陈佳：在适应症上有类似的地方，一方面我们希望采取稳健的方式，用一个比较成熟的管线往前推，来验证我们开发的工具的安全性和有效性，另一方面，我们也希望多做一些管线筛选的探索，希望能够找一些特别适合我们这种新型的碱基编辑器的管线。
未来百科：目前正序生物的研发进展怎么样？
陈佳：我们现在主要是做tech transfer，把上科大授权给正序的技术平移到公司里来进行工业化生产。IND暂时还没有明确的时间表，但我们也希望能够尽快。
未来百科：你们将来会自建生产线，还是会把生产放在CDMO公司？你怎么看基因治疗产业CDMO在中国的这种配套和发展？
陈佳：比如基因治疗中非常重要的递送载体AAV，虽然我们4个创始人都了解一些，但也都不是专门研究AAV的。因此如果我们的生产涉及AAV，我们可能会找CDMO公司，因为国内做AAV病毒包装的CDMO公司发展得非常好。如果说是通过RNP（RNA和蛋白质复合物）形式递送，因为我们本身就是做RNA和蛋白质的相关研究，在这个基础上做基因编辑，我们会选择自己建立生产线。
未来百科：对于基因治疗载体AAV来说，你觉得国内目前有哪些比较优秀的CDMO公司呢？
陈佳：国内目前不少CDMO公司的AAV载体做得很好，比如和我们实验室合作的派真生物，我们这篇 Nature Cell Biology 论文当时是派真生物帮我们进行的AAV包装，我觉得非常不错。从他们对我们的碱基编辑工具的理解，到AAV生产的速度和质量，都是非常好的，这是一个值得我们感谢得很好的合作。
