未来百科：你觉得目前碱基编辑技术还有哪些尚未解决的难点呢？
陈佳：实际上，我觉得碱基编辑从脱靶安全性上面来说，我们的tBE已经达到了一个很好的可以说接近完美的融合。实际上现在最大的难点问题就是递送。目前基因编辑工具，包括Cas9和碱基编辑，当然都可以AAV递送，但是否有比AAV更好的方式呢？
因为AAV实际上是一个持续性长时间表达，对于传统基因替代疗法来说，就是希望基因能够持续性表达。但是对于基因编辑来说，实际上并不希望它持续性表达，因此一旦编辑成功了，基因就已经被修改了，就不再需要编辑工具的表达了。持续性表达编辑工具反而容易出问题，所以对于基因编辑的递送载体来说，瞬时性表达会更好。
这种瞬时性表达，除了通过电转RNP之外，另一个就是现在比较流行的载体是脂质纳米颗粒（LNP），这些新型递送方式可能会是未来发展的方向。但目前也存在一些局限性，电转RNP的方式只适合体外细胞递送，治疗例如地中海贫血之类的血液型疾病。而LNP则对于肝脏的递送较好，怎么提高它对其他组织和器官的特异性和效率还需要进一步发展。总的来说，这种非病毒的瞬时表达递送系统跟碱基编辑工具的结合，会是一个更好的方式。
未来的竞争格局和海内外市场
未来百科：现在国外和国内的基因治疗公司很多，将来面对国际市场竞争的时候，你觉得国内基因治疗会有哪些优势，还是说国内市场足够大，先发展国内市场，再谋求国际市场？
陈佳：首先我们作为中国的一个初创企业，肯定是要把中国市场先做好，先把我们的根基打牢。现在国内有很多新兴的生物医药公司，在包括基因治疗、基因编辑等领域都做得很不错。大家也都还是希望能够走向世界，成为国际化企业。如果说要和国际上先进的企业竞争的话，首先需要有核心的研发能力。比如说我们的tBE，跟我们实验室之前自己开发的碱基编辑系统以及国内外其他团队开发的碱基编辑系统相比，无论是编辑效率，还是安全性脱靶问题，我们的tBE都是相当出色的。即使拿我们这款tBE跟国际领先的基因编辑公司的编辑器相比，我们的tBE也是毫不逊色甚至更有优势的。
