6月18日，儿童用注射用贝林克林(商品名:贝林克林)正式上市。记者获悉，这是继此前Bilito获批用于治疗成人前体B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)后，国内首个用于治疗儿童前体B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的免疫治疗药物。
急性淋巴细胞白血病(ALL)是最常见的儿童恶性肿瘤。2021年底发布的《中国儿童血液学2020白皮书》数据显示，急性淋巴细胞白血病占我国儿童白血病的72.6%，0 ~ 14岁儿童白血病发病率为34.3/万。近年来，急性淋巴细胞白血病化疗方案的逐步完善，特别是强化诱导和巩固方案的引入，大大提高了患儿的长期生存率。目前，儿童急性淋巴细胞白血病的总体治愈率可达80%至90%。但仍有15-20%的孩子会复发，复发后的存活率很差。传统化疗有效率低，预后差。
中国医学科学院血液病医院朱教授表示，基因突变是化疗耐药和复发的原因，迫切需要在传统化疗之外带来新的治疗方法。白血病复发时克隆体对药物的耐药性更强，且随着治疗强度的增加，治疗毒性风险增加。由于器官的累积效应和高强度的治疗，复发患者更容易出现化疗的不良反应。相关研究表明，近90%的复发/难治性急性淋巴细胞白血病患儿是在再诱导治疗过程中感染的。
精准医学通过提供新的分子和表观遗传学靶点(靶向治疗)和免疫治疗方法，彻底改变了儿童急性淋巴细胞白血病的治疗方法，治愈了复发/难治性疾病的患者。得益于基因组分析技术的进步，急性淋巴细胞白血病的免疫分型更加准确，免疫治疗在急性淋巴细胞白血病治疗领域取得了连续突破。
郑州大学第一附属医院的刘玉凤教授说，针对这种特异性标志物的药物研究已经成为一个热点领域。随着科学的进步和临床研究的快速发展，以靶向治疗和免疫治疗为代表的精准医学取得了巨大成就。目前，复发难治性急性淋巴细胞白血病领域的研究也非常活跃。除了传统的化疗，Piritol为患者带来了更多的治疗选择。
中山大学孙逸仙纪念医院方建培教授告诉记者，作为全球首个也是唯一获批的BiTE免疫治疗药物，倍力通通过激活体内T细胞杀死肿瘤细胞，并在多项临床研究中证明其疗效和安全性较传统化疗大幅提高。同时也为当前的临床治疗提供了一种全新的免疫治疗思路，为儿童急性淋巴细胞白血病打开了新的局面，为更多的孩子带来了新的希望。
需要注意的是，儿童白血病高昂的治疗费用也是患者家庭普遍面临的现实挑战。儿童急性淋巴细胞白血病的治疗周期相对较长，一般为两年半到三年，患儿家庭整体面临较高的整体治疗费用。其中，高危、复发、难治儿童因为创新药物治疗和后续造血干细胞移植，面临着治疗费用更高的现实挑战。专家呼吁，应更多关注这些儿童小群体的困境，尽快将临床急需药品纳入医保，提高可负担性，为儿童和家庭减轻治疗压力。
对此，百济神州大中华区首席商务官殷敏告诉记者，目前，公司正在积极参与医保谈判，让有迫切需求的患者尽快用上、用得起该免疫疗法。
作者：袁璐