2021年47个创新药获审评批准-
新药研发再创新高。什么是创新效应
“2021年，47个创新药物获得审评批准，创历史新高。”美国食品药品监督管理局近日发布《2021年药物评估报告》指出。这份关于中国药品注册审查的报告认为，中国医药工业进一步增强了创新能力和高质量发展。
巧合的是。国家美国食品药品监督管理局药物评价中心近期发布的另一份报告《中国新药临床试验进展年度报告(2021)》显示，2021年中国新药临床试验数量大幅增加。“随着新药ⅲ期临床试验数量的不断增加，预计我国新药上市申请数量将增加，进程将加快，以满足中国患者的新药治疗需求”。我国新药研发进展如何？从这两篇报道中，我们可以一窥端倪。
新药注册申请和临床试验的数量迅速增加
作为药品注册上市的技术审评机构，国家美国食品药品监督管理局药品审评中心每年对我国药品审评审批和临床试验的进展情况进行总结和梳理，并形成报告。
《2021年药品审评报告》显示，2021年，国家美国食品药品监督管理局药品审评中心受理药品注册申请11658件，其中创新药注册申请1886件，比上年增长76.1%。如果拉长时间周期，2017年创新药注册申请量为506件，不到2021年的三分之一。新药研发的热情可见一斑。
从临床试验来看，新药研发后劲十足。
《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021)》显示，2021年，在中国药物临床试验注册和信息公示平台上注册的临床试验有3358个，较2020年增长29.1%。其中，新药临床试验注册2033项，占比60.5%。
对比最近三年的数据可以发现，新药临床试验的比例在逐年上升。2020年和2019年，新药临床试验占比分别为56.6%和52.7%。在临床试验总数快速增长的前提下，可以提高比例，也就是说新药的临床试验数量在增加。
创新药获批数量创历史新高
从新药注册申请的快速增长中，我们看到了医药行业的创新热情。然而，创新的有效性取决于审查和批准的结果。
《2021年药品审评报告》显示，2021年，国家美国食品药品监督管理局药品审评中心批准或建议批准创新药注册申请1628件，同比增长67.32%。其中，大部分是创新药物的临床试验申请。创新药上市许可申请获批69个，同比增长130%，涉及47个品种。69和47，看似很少，难度极大，都是历史新高。
记者查阅发现，2021年获批的47个创新药，涉及新冠肺炎、肿瘤、免疫系统、血液系统、内分泌系统等多个领域，其中很多都是我国自主研发，拥有自主知识产权。
比如针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的甲磺酸沃美替尼片，针对复发或转移性乳腺癌患者的优特龙注射液等。，都是我国自主研发的具有自主知识产权的创新药物。适用于红斑狼疮患者的注射用替他昔普也是我国自主研发的创新药物。它们被批准上市，为患者提供了新的治疗选择。
此外，中医药的创新也值得关注。一批符合中医药临床治疗优势和特点的创新中药获准上市，如益气通窍丸，用于治疗季节性过敏性鼻炎，属于脾肺气虚证。
警惕药品R&D创新的同质化
药物研发和创新热情高涨，但隐忧重重。
《2021年药品审评报告》显示，2021年，审评结论为不予批准或建议不予批准的注册申请542件，其中183件注册申请主要存在申请材料不能证明申请注册药品的安全性、有效性或质量可控性等缺陷。而且，由于药物开发的合理性而未被批准的注册申请数量也在明显增加。
据国家美国食品药品监督管理局药物审评中心分析，在研发方面，部分药物研发临床定位不明确，适应症选择不合理；或者剂型和给药途径的选择不合理；现有研究资料提示药物作用不明显，作用靶点和机制不明确，药物形成风险高。联合用药违反临床诊疗和用药原则，或者缺乏有效性和安全性研究的数据支持。
而适应症和靶点的选择决定了药物研发创新的方向。然而，令药品审评人员担忧的是，目前存在药品R&D创新的盲目蜂拥现象，药物靶点和适应症高度集中，同质化严重。除了药物靶点的“群聚”，对老人、儿童、罕见病患者等群体的关注明显不足。
据了解，2022年，国家美国食品药品监督管理局将继续深化药品审评审批制度改革，支持和鼓励企业创新现代医学新技术、新靶点、新机制，坚持鼓励研发以临床价值为导向的临床急需药品，如罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药、公共卫生用药等。
