小脑萎缩是一项晚发型的遗传性神经退化性疾病，在分类上可分为遗传型或是散发型，若父母之一患有这项疾病，下一代就有百分之五十的患病几率。
不同的小脑萎缩症在临床上可能会有不同的症状，有些会造成视网膜退化、有些会造成吞咽困难、有些会造成帕金森氏症或失智。而所有小脑萎缩症患者都一致可能会出现的共同症状，就是步态失调与发音障碍，但这却不影响他们的意识。
小脑萎缩是一项发病率非常低的罕见病，目前在医学的治疗上多采用复健或药物治疗，但其实这只能有限地延缓症状的恶化，也就是说，这是一项目前无法治愈的疾病。
大体上来说，小脑萎缩会造成的冲击，包括了：无法工作、经济困难、行动不便、生活无法自理、情绪低落与恐惧、担心家属离弃、子女担心患病、难以掌握病程、缺乏有效医疗、缺乏讯息传递管道以及社会大众的异样眼光等等。
本病之临床疗效，主要是依据其共济失调运动障碍症状的临床改变，大体划分为以下四级：
临床痊愈：治疗后步态稳定，双手活动自如，语言流畅，临床症状消失。停药随访三个月后未复发。
明显疗效：步态基本稳定，临床症状基本消失，但久行仍乏力。
症状好转：步态摇晃程度减轻，临床症状有所好转。
治疗无效：步态不稳无法改善，临床症状变化不大。
